波士頓 ，2022 年 11 月 30 日（GLOBE NEWSWIRE）——Albireo Pharma, Inc.（納斯達克股票代碼 ：ALBO） ，一家開發新型膽汁酸調節劑以治療兒科和成人肝病的罕見病公司 ，今天宣布經濟健康產品委員會（ CEPS) 已經批準在法國獲得 Bylvay (odevixibat) 的報銷訪問權(HAS) 用於治療進行性家族性肝內膽汁淤積症 (PFIC) 1 型和 2 型（BSEP3 亞型除外） 。Bylvay 是一種有效的 、口服的 、每日一次的非全身性回腸膽汁酸轉運抑製劑 ，Bylvay 具有最小的全身暴露 ，並在小腸局部起作用 ，作為 PFIC 的治療 ，PFIC 是一種罕見的破壞性疾病 ，影響幼兒並導致進行性 、生活-威脅肝髒疾病 。Bylvay 從 HAS 透明度委員會收到了一個重要的 SMR ，因為它的醫療效益和一個中等的 ASMR III ，因為它改善了醫療效益 。

“非手術選擇可以緩解患有嚴重瘙癢的兒童，這些瘙癢會擾亂基本的日常活動 ，包括睡眠 、學校注意力不集中和生活質量下降 。將 Bylvay 作為一種治療選擇可以顯著改善我們與患者一起管理疾病的方式 ，並可能有可能改變疾病的進展 ，”膽道閉鎖罕見疾病參考中心協調中心負責人 Emmanuel Gonzales 教授說和法國的遺傳性膽汁淤積症 。

PFIC 患者的膽汁流量受損或膽汁淤積 ，由此產生的膽汁在肝細胞中積聚會導致危及生命的肝病和症狀 ，如劇烈瘙癢 、睡眠不佳 、生長遲緩和生活質量下降 。正如 2022 年跨國 PICTURE 研究所示 ，該疾病的有害影響不僅限於 PFIC 患者 ，還包括那些照顧他們的人 ，該研究表明 PFIC 對照顧者的生活質量 、人際關係和職業前景產生負麵影響 。

法國Association Maladies Foie Enfants（兒童肝病協會）執行董事 Laure Dorey 表示 ：“Bylvay 在法國的報銷渠道將在應對 PFIC 破壞性影響的患者和家庭的生活中發揮重要作用 。” “非手術選擇將幫助因疾病帶來的持續瘙癢和其他症狀而在日常活動中掙紮的年輕患者 。我非常感謝 Albireo 繼續努力擴大這種治療方案的報銷範圍 ，幫助最需要它的患者和家庭 。”

Albireo 全球市場總裁 Steve Arnold 表示 ：“我們感謝這一有利的決定 ，並感謝 Bylvay 為法國 PFIC 社區提供的臨床和經濟價值 。” “我們很高興能繼續在法國投資並提高人們對小兒膽汁淤積性疾病的認識 。我們致力於為法國和全球受這些毀滅性疾病負擔影響的患者和家庭提供幫助 。”

此可用性標誌著 Bylvay 在德國、英國（NICE 和 SMC） 、意大利和比利時推出後在歐洲獲得第六次報銷批準 。

Bylvay 在針對 Alagille 綜合征（ ALGS ）的 ASSERT 3 期研究中進行了評估 ，該研究達到了其主要和關鍵的次要終點 ，瘙癢和血清膽汁酸的顯著減少具有高度統計學意義 ，並且耐受性良好。Albireo 計劃立即向美國食品藥品監督管理局和歐洲藥品管理局提交關於在 ALGS 中使用 Bylvay 的補充材料 。Bylvay 正在膽道閉鎖患者的 BOLD 3 期研究中進行評估 。BOLD 研究仍有望在 2024 年報告頂線數據 。

PEDFIC 1 和 PEDFIC 2 研究

經濟健康產品委員會的決定基於 PFIC 中 PEDFIC 1 和 PEDFIC 2 全球第 3 期試驗的數據 。在一項隨機 、雙盲 、安慰劑對照研究 PEDFIC 1 中 ，Bylvay 達到了其瘙癢 (p=0.004) 和血清膽汁酸 (p=0.003) 主要終點 ，並且耐受性良好 ，與藥物相關的腹瀉發生率較低/頻繁排便（9.5% 的治療患者與 5.0% 的安慰劑患者） 。PEDFIC 2 是一項長期 、開放標簽的第 3 期擴展研究 ，確認 Bylvay 在接受長達 48 周治療的患者中持續降低血清膽汁酸 ，並改善瘙癢評估 、生長和睡眠以及肝功能標誌物中期分析 。在這兩項研究中 ，Bylvay 的耐受性良好 。Bylvay 最常見的不良反應是腹瀉 、肝功能檢查異常、嘔吐 、腹痛和脂溶性維生素缺乏 。在 Bylvay 的任何臨床研究中都沒有報告嚴重的治療相關不良事件 。

關於 Bylvay（odevixibat）  
歐盟委員會 (EC) 和英國藥品和保健品監管機構 (MHRA) 已授予 Bylvay 上市許可 ，用於治療 6 個月或以上患者的 PFIC 。Bylvay 也是美國批準的第一種藥物 ，用於治療 3 個月及以上所有類型的進行性家族性肝內膽汁淤積症 (PFIC) 患者的瘙癢症 。使用限製 ：Bylvay 可能對 ABCB11 變異導致膽鹽輸出泵蛋白 (BSEP-3) 無功能或完全缺失的 PFIC 2 型患者無效 。Bylvay 是一種有效的 、每日一次 、非全身性回腸膽汁酸轉運抑製劑 ，具有最小的全身暴露並在小腸局部作用 。Bylvay 可以作為膠囊服用 ，適用於能夠吞服膠囊的患者 ，或打開並撒在食物上 ，這是兒科患者群體依從性的一個關鍵因素 。Bylvay 最常見的不良反應是腹瀉 、肝功能檢查異常 、嘔吐 、腹痛和脂溶性維生素缺乏症 。這種藥物隻能通過處方獲得 。

在歐洲和美國 ，Bylvay 擁有其批準的 PFIC 適應症的孤兒排他性 ，以及治療 ALGS 、膽道閉鎖和原發性膽汁性膽管炎的孤兒指定 。Bylvay 正在對 PFIC 患者進行的 PEDFIC 2開放標簽試驗 、膽道閉鎖患者的 BOLD 3 期研究和 ALGS 的 ASSERT 開放標簽試驗中進行評估 。

關於Albireo  
Albireo Pharma 是一家罕見病公司 ，專注於開發新型膽汁酸調節劑來治療兒科和成人肝病 。Albireo 的主導產品 Bylvay 被美國 FDA 批準為第一個用於治療所有類型進行性家族性肝內膽汁淤積症（ PFIC ）瘙癢症的藥物 ，並在歐洲用於治療 PFIC  。Bylvay 還被開發用於治療其他罕見的兒科膽汁淤積性肝病 ，其中一項已完成的 Alagille 綜合征 (ALGS) 3 期試驗 、一項正在進行的膽道閉鎖 3 期研究 ，以及針對 PFIC 和 ALGS 的開放標簽擴展 (OLE) 研究. 本公司還完成了 A3907 的 1 期臨床試驗 ，以推進成人膽汁淤積性肝病的發展 ，A2342 的 IND 研究正在進行中 ，用於病毒性和膽汁淤積性肝病 。Albireo 於 2008 年從阿斯利康分拆出來 ，總部位於馬薩諸塞州波士頓 ，其主要運營子公司位於瑞典哥德堡 。