REZLIDHIA 是一種潛在的市場領先的口服突變型異檸檬酸脫氫酶-1 (mIDH1) 抑製劑

支持批準的 2 期注冊數據顯示 ，mIDH1 R/R AML 患者的 CR+CRh 率為 35% ，中位反應持續時間為 25.9 個月

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加利福尼亞州南舊金山 ，2022 年 12 月 1 日/美通社/ -- Rigel Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克股票代碼 ： RIGL）今天宣布 ，美國食品和藥物管理局 (FDA) 已批準 REZLIDHIA ?（olutasidenib）膠囊用於治療患有複發性或難治性 (R/R) 急性髓性白血病 (AML) 的成年患者具有易感異檸檬酸脫氫酶-1 (IDH1) 突變 ，如 FDA 批準的測試所檢測到的 。REZLIDHIA 是一種口服的小分子突變 IDH1 抑製劑 ，旨在結合並抑製 mIDH1 ，以降低 2-羥基戊二酸水平並恢複骨髓細胞的正常細胞分化 。

“REZLIDHIA 是一種針對複發/難治性 AML 環境的新型非強化單一療法 ，表明 CR+CRh 率為 35% ，超過 90% 的反應者完全緩解 。CR+CRh 的中位持續時間為 25.9 個月佐治亞癌症中心主任 、醫學博士Jorge E. Cortes 、GRA 癌症傑出學者主席Cecil F. Whitaker Jr.說 ：“對 AML 患者具有臨床意義的改善 ，似乎比目前可用的治療方案更長審判調查員 。“鑒於 mIDH1 R/R AML 成人患者的治療選擇有限 ，他們通常預後較差 ，REZLIDHIA 可能提供一種有效的新治療選擇 ，具有良好的安全性 。”

FDA 的批準得到了開放標簽第2階段注冊研究的數據的支持 ，該研究評估了 REZLIDHIA 單藥治療在 153 名 mIDH1 R / R AML 患者中的劑量為每天兩次 ，劑量為 150 mg。可評估療效的人群為 147 名患者 ，他們在中期分析截止日期2021 年 6 月 18 日之前至少六個月開始使用 REZLIDHIA  ，並且有中央確認的 IDH1突變 。主要終點是完全緩解 (CR) 加上完全緩解伴血液學部分恢複 (CRh) 的複合終點 。CRh 定義為骨髓原始細胞少於 5% ，無疾病跡象 ，外周血細胞計數部分恢複（血小板 >50,000/微升 ，中性粒細胞絕對計數 >500/微升） 。

試驗結果表明 ，mIDH1 R/R AML 患者的 CR+CRh 率為 35%（51/147） ，中位反應持續時間為 25.9 個月。達到 CR 或 CRh 的中位時間為 1.9 個月 。在達到 CR+CRh 主要終點的患者中 ，92% (47/51) 達到 CR ，中位緩解持續時間為 28.1 個月 。REZLIDHIA 在研究中的耐受性良好 ，不良事件特征主要是接受治療的 AML 患者所經曆的症狀或病症的特征 。在 16% 的患者中觀察到分化綜合征 ，並且在大多數情況下通過劑量中斷和皮質類固醇是可以控製的 。肝毒性表現為肝功能參數增加 ，發生在 23% 的患者中 ，並且大多數病例可以通過調整劑量來控製 。

“基於支持產品功效和安全性的數據強度 ，我們很高興 REZLIDHIA 獲得批準 ，” Rigel 總裁兼首席執行官Raul Rodriguez說 。“ REZLIDHIA 為通常臨床結果不佳的患者提供了一種新的重要的口服治療選擇 。此外 ，這一批準極大地加強和擴大了 Rigel 的商業血液學-腫瘤學產品組合 。我想向所有患者表示最誠摯的感謝 ，他們的家庭和護理人員 、醫生 、FDA 和我們的團隊成員都為 REZLIDHIA 的批準做出了貢獻 。”

2022年8月 ， Rigel 和 Forma Therapeutics , Inc .宣布他們簽訂了一項全球獨家許可協議 ，以開發 、製造和商業化 REZLIDHIA  。根據協議條款 ，Rigel 將負責 REZLIDHIA 在美國的上市和商業化 ，並打算與潛在合作夥伴合作 ，在美國以外進一步開發和商業化該產品

關於 AML
急性髓係白血病 (AML) 是一種進展迅速的血液和骨髓癌症 ，影響髓係細胞 ，而髓係細胞通常會發育成各種類型的成熟血細胞 。AML 主要發生在成人中 ，約占所有成人癌症的 1% 。美國癌症協會估計 ，到 2022 年 ，僅在美國就會有大約 20,050 例新病例 ，其中大多數是成年人 。1

複發性 AML 影響大約一半的患者 ，這些患者在接受治療和緩解後 ，骨髓中會出現白血病細胞複發 。2難治性 AML 影響 10% 到 40% 的新診斷患者 ，發生在患者即使經過強化治療仍未能達到緩解的情況下 。3 患者的生活質量隨著每一個連續的 AML 治療線而下降 ，並且對複發或難治性疾病的耐受性良好的治療仍然是一個未滿足的需求 。 

關於 REZLIDHIA ?
適應症
REZLIDHIA 適用於治療患有複發或難治性急性髓性白血病（ AML ）的成年患者 ，這些患者通過 FDA 批準的測試檢測到易感異檸檬酸脫氫酶-1（ IDH1）突變 。