Reata Pharmaceuticals宣布FDA不計劃召開谘詢委員會會議討論Omaveloxolone治療Friedreich’s共濟失調的NDA
東部夏令時2022年10月13日下午04:37
德克薩斯州普萊諾市—(商業新聞)—Reata製藥公司(納斯達克代碼:RETA)(“Reata” ，“公司” ，“我們的” ，“我們”或“我們”) ，一家臨床階段生物製藥公司 ，宣布美國食品和藥物管理局(“FDA”)已通知該公司 ，它不計劃召開與審查該公司的omaveloxolone的新藥申請(“NDA”)有關的谘詢委員會會議 ，該藥物用於治療弗裏德賴希性失調患者 。
Reata的首席執行官Warren Huff說:“弗裏德賴希共濟失調是一種罕見的 、遺傳性的、使人衰弱的 、退行性神經肌肉疾病 ，沒有批準的治療方法 ，我們致力於我們的目標 ，確保omaveloxolone被批準用於這種嚴重疾病的患者 。”
關於弗裏德希氏共濟失調
弗裏德賴希共濟失調是一種罕見的遺傳性 、縮短壽命 、使人衰弱和退行性神經肌肉疾病 ，通常是由編碼線粒體蛋白共濟蛋白的纖共濟蛋白基因第一個內含子的三核苷酸重複擴增引起的 。致病性的重複擴增可導致轉錄受損和兄弟會蛋白表達減少 ，這可能導致線粒體鐵超載和細胞鐵調節不良 ，增加對氧化應激的敏感性 ，並損害線粒體ATP的產生 。弗雷德裏奇共濟失調的患者在童年時期通常會出現一些症狀 ，包括漸進式的協調性喪失、肌肉無力和疲勞 ，這些症狀通常會導致運動能力喪失 ，患者在20多歲時需要輪椅 。弗裏德裏希共濟失調患者還可能出現視力障礙 、聽力喪失 、糖尿病和心肌病 。平均而言 ，弗雷德裏奇共濟失調患者在35歲左右死亡 。根據文獻和專利研究 ，我們認為弗裏德賴希共濟失調影響了美國約5000名兒童和成人 ，全球約22000人 。據估計 ，在美國有4000名患者被診斷患有弗裏德裏奇共濟失調症 。目前 ，還沒有批準的治療弗裏德裏奇共濟失調的療法 。
關於Omaveloxolone
Omaveloxolone是Nrf2的一種實驗性 、口服 、每日一次的激活劑 ，Nrf2是一種轉錄因子 ，可誘導通過恢複線粒體功能 、減少氧化應激和抑製促炎信號傳導來促進炎症解決的分子途徑 。FDA授予奧馬韋洛酮孤兒藥 、快速通道和罕見兒科疾病指定 ，用於治療弗裏德賴希共濟失調 。歐盟委員會授予奧馬韋洛酮歐洲孤兒藥稱號 ，用於治療弗雷德裏奇共濟失調。omaveloxolone治療弗裏德裏奇共濟失調的新藥申請目前正在接受美國食品和藥物管理局的審查 。
關於Reata
Reata是一家臨床階段的生物製藥公司 ，通過靶向調控細胞代謝和炎症的分子途徑 ，為患有嚴重或威脅生命疾病的患者開發新型治療方法 。Reata的兩種最先進的臨床候選藥物 ，omaveloxolone和bardoxolone甲基(“bardoxolone”) ，靶向重要的轉錄因子Nrf2 ，通過恢複線粒體功能 ，減少氧化應激 ，抑製促炎信號 ，促進炎症的解決 。奧馬韋洛酮和巴多索隆是研究藥物 ，它們的安全性和有效性尚未得到任何機構的證實 。
逐句對照
