John Tlumacki/波士頓環球報來自蓋蒂

Biogen的實驗性肌萎縮側索硬化症治療藥物 tofersen的傳奇故事於周一獲得了新的篇章 ，因為 FDA將其審查延長了三個月。 

據百健（Biogen）報道 ，監管機構為 tofersen 設定了 2023 年 4 月 25 日的新處方藥用戶費用法案（PDUFA）行動日期 ，這是一種罕見的 ALS 的潛在治療方法 。

由於百健（Biogen）在回應監管機構提出的問題時提供了額外信息 ，FDA 延長了該藥物的審查時間 。FDA 認為這些額外數據是對百健（Biogen）公司新藥申請的重大修訂 ，從而延長了時間表 。

7 月 ，FDA授予NDA 優先審查 。PDUFA 日期最初確定為 2023 年 1 月 25 日 。

Tofersen 正在被評估為超氧化物歧化酶 1 (SOD1) ALS 的潛在療法 ，這是一種罕見的破壞性疾病 ，約占全球病例的 2% 。

周一的決定是在 Biogen發布 III 期 VALOR SOD1-ALS 試驗的一年積極數據後不到一個月做出的 ，該數據顯示 tofersen 通過降低 SOD1 蛋白和神經絲水平減緩了疾病的下降 。神經絲是軸突損傷和神經變性的標誌物 。

Biogen 沒有具體說明後續 VALOR 數據是否在 FDA 的決定中發揮了作用 。該公司拒絕了 Biosespace 的置評請求 。

由 Biogen 和合作夥伴Ionis Pharmaceuticals開發的tofersen 是一種反義藥物 ，可結合並降解 SOD1 mRNA 以減少 SOD1 蛋白合成的產生 。去年報告 VALOR 的初始數據時 ， tofersen錯過了其主要終點 。當時 ，這些公司指出了次要終點的積極趨勢 。

Biogen 報告說 ，6 月份 VALOR 和一項開放標簽擴展試驗報告的數據顯示 ，早期使用 tofersen 治療減緩了 SODI ALS 患者在功能和強度的關鍵指標方麵的患者下降 。

早期開始治療的患者SOD1 蛋白水平降低了 33%  。對於那些稍後開始治療的 SODI ALS 患者 ，減少了 21% 。此外 ，早期幹預組的血漿神經絲水平降低了 51% ，而在較晚開始時間接受藥物治療的隊列中 ，血漿神經絲水平降低了 41% 。

SOD1-ALS 是一種罕見的疾病形式 ，是由 SOD1 基因突變引起的 。這種形式的 ALS 的預期壽命各不相同 ，但一些數據表明它通常不到一年 。目前 ，沒有針對 SOD1-ALS 的靶向治療 。

盡管延遲 ，百健指出 ，它仍然致力於向 FDA 提供適當的信息 ，以便完成對 tofersen 的審查 。隨著監管機構繼續開展工作 ，Biogen 的臨時研發主管兼全球安全和監管科學主管 Priya Singhal 表示 ，該公司將維持其對 tofersen 的早期訪問計劃。

除了 VALOR 正在進行的開放標簽擴展外 ，tofersen 也在 III 期 ATLAS 研究中進行研究 。該試驗旨在評估當在具有 SOD1 基因突變和疾病活動的生物標誌物證據的症狀前個體中啟動時 ，tofersen 是否可以延遲臨床發作 。