東京和新澤西州巴斯金裏奇--(美國商業資訊)--第一三共 (TSE: 4568) 收到美國食品藥品監督管理局 (FDA) 接受 quizartinib 與標準阿糖胞苷聯用新藥申請 (NDA) 的通知和蒽環類藥物誘導和標準阿糖胞苷鞏固化療 ，以及作為鞏固後的繼續單藥治療 ，用於治療新診斷的FLT3 -ITD 陽性急性髓性白血病 (AML) 成人患者 。該申請已獲得優先審查 。

FDA 對藥物申請給予優先審查 ，如果獲得批準 ，將通過證明安全性或有效性改進 、預防嚴重疾病或提高患者依從性來顯著改進現有選擇 。處方藥用戶費用法案日期 (PDUFA) ，即 FDA 對其監管決定的行動日期 ，是 2023 年 4 月 24 日 。優先審查是在收到 FDA 於 2022 年 3 月授予的用於新診斷FLT3 -ITD 陽性 AML 的快速通道指定之後進行的 。

AML是成人中最常見的白血病形式之一 。1預計 2022 年美國將診斷出 20,050 例新的 AML 病例 ，據報道五年總生存率為 30.5% 。1,2在所有新診斷的 AML 病例中 ，大約 25% 具有FLT3 -ITD 突變 ，這與特別不利的預後相關 ，包括複發風險增加和總生存期縮短 。3

“急性髓性白血病患者需要新的靶向治療選擇 ，QuANTUM-First 試驗的結果表明 ，quizartinib 與標準化療相結合有可能改變新診斷的患有曆史困難的患者的當前護理標準治療FLT3 -ITD 亞型 ，”第一三共製藥全球研發負責人 、醫學博士 Ken Takeshita 說 。“ FDA 對該申請的優先排序反映了數據的重要性 ，我們將繼續與 FDA 和其他全球監管機構合作 ，支持對 quizartinib 用於治療新診斷的FLT3 -ITD 陽性急性髓細胞白血病患者的審查 。 ”

NDA 基於2022 年歐洲血液學協會 (EHA) 大會主席研討會上QuANTUM-First 3 期試驗數據 。在 QuANTUM-First 中 ，quizartinib 聯合標準阿糖胞苷和蒽環類藥物誘導以及標準阿糖胞苷鞏固化療 ，並在鞏固後繼續作為單藥治療 ，在新診斷的FLT3成年患者的總體生存率方麵顯示出具有統計學意義和臨床意義的改善-ITD 陽性 AML 與單獨化療相比 。在 QuANTUM-First 中 ，quizartinib 聯合強化化療和作為繼續單藥治療的安全性通常是可控的 ，沒有觀察到新的安全信號 。≥3 級 QT 間期延長事件的發生率較低 ，室性心律失常事件不常見 。總體而言 ，通過心電圖監測 、quizartinib 劑量調整和糾正/消除其他風險因素 ，QT 間期延長的風險是可控的 。

關於量子優先

QuANTUM-First 是一項隨機 、雙盲 、安慰劑對照的全球 3 期研究 ，評估 quizartinib 聯合標準阿糖胞苷和蒽環類藥物誘導以及標準阿糖胞苷鞏固化療 ，以及作為鞏固後的繼續單藥治療 ，用於 18-75 歲的新診斷為FLT3 -ITD 陽性 AML 。患者以 1:1 的比例隨機分為兩個治療組 ，接受 quizartinib 或安慰劑聯合基於蒽環類和阿糖胞苷的方案 。符合條件的患者 ，包括接受造血幹細胞移植 (HSCT) 的患者 ，繼續使用 quizartinib 或安慰劑長達 36 個周期 。

主要研究終點是總生存期 。次要終點包括無事件生存率 、完全緩解 (CR) 和複合完全緩解 (CRc) 的誘導後率 ，以及FLT3 -ITD 最小殘留疾病陰性達到 CR 或 CRc 的患者百分比 。還評估了安全性和藥代動力學 ，以及探索性療效和生物標誌物終點 。QuANTUM-First 在亞洲 、歐洲 、北美 、大洋洲和南美的 193 個研究地點招募了 539 名患者 。如需更多信息 ，請訪問ClinicalTrials.gov 。

關於急性髓係白血病

2020 年 ，全球報告了超過 474,500 例新的白血病病例 ，超過 311,500 人死亡 。4 2017 年 ，AML 占全球白血病病例總數的 23.1% ，是成人最常見的白血病類型之一 。5,1在美國 ，預計 2022 年將診斷出 20,050 例新的 AML 病例 ，報告的五年生存率為 30.5% 。1,6

新診斷的 AML 的常規治療是對符合條件的患者進行強化誘導和 HSCT 鞏固化療 。7近年來 ，新的靶向治療的引入增加了護理標準 ，並改善了一些分子定義的 AML 亞型患者的預後 。8然而 ，仍然需要提高大多數 AML 患者的生存率 。7

關於FLT3 -ITD

FLT3（FMS-like tyrosine kinase 3）是一種通常由造血幹細胞表達的酪氨酸激酶受體蛋白 ，在細胞發育 、通過各種信號通路促進細胞存活 、生長和分化中發揮重要作用 。3 FLT3 基因的突變發生在大約 30% 的 AML 患者中 ，可驅動致癌信號傳導 。3 FLT3 -ITD（內部串聯重複）是 AML 中最常見的 FLT3 突變類型 ，約占所有新診斷患者的 25% ，並且與複發風險增加和總生存期縮短有關 。3

關於奎紮替尼

Quizartinib 是一種口服 、高效和選擇性的 II 型 FLT3 抑製劑 ，目前正在臨床開發中 ，用於治療FLT3 -ITD 陽性 AML 。4除了 QuANTUM-First ，quizartinib 開發計劃還包括在歐洲和北美對患有複發/難治性FLT3 -ITD 陽性 AML 的兒科和年輕成人患者進行的 1/2 期試驗 。德克薩斯大學 MD 安德森癌症中心也正在進行幾項與 quizartinib 的 1/2 期聯合研究 ，這是一項戰略研究合作的一部分 ，該合作的 重點是加速開發用於 AML 的 Daiichi Sankyo 管道療法 。

除了美國 FDA 的優先審查外 ，quizartinib 還獲得了 FDA 的快速通道指定 ，用於治療新診斷的FLT3 -ITD 陽性 AML 成人患者 ，與標準阿糖胞苷和蒽環類藥物誘導和阿糖胞苷鞏固化療相結合 。quizartinib 在歐洲 、日本和美國獲得孤兒藥資格 ，用於治療 AML

目前正在歐洲和日本審查quizartinib 與標準阿糖胞苷和蒽環類藥物誘導和阿糖胞苷鞏固化療聯合治療新診斷的FLT3 -ITD 陽性AML 成人患者的監管申請 ，以及作為鞏固後的繼續單藥治療 ，基於關於 QuANTUM-First 試驗的結果 。

Quizartinib 目前在日本被批準用於治療成人複發/難治性FLT3 -ITD AML ，經批準的測試檢測到 。Quizartinib 是日本以外所有國家的研究藥物 。

關於第一三共

Daiichi Sankyo 致力於通過利用我們世界一流的科學技術來創造新的模式和創新藥物 ，以實現我們的目標“為提高世界各地的生活質量做出貢獻” 。除了我們目前的癌症和心血管疾病藥物組合外 ，第一三共主要專注於為癌症患者以及其他醫療需求未得到滿足的疾病患者開發新療法 。憑借 100 多年的科學專業知識和在 20 多個國家/地區的業務 ，第一三共及其在全球的 16,000 名員工利用豐富的創新遺產來實現我們的 2030 年願景 ，即成為“為可持續發展做出貢獻的創新型全球醫療保健公司”社會發展 。”