預計將於2023年上半年獲得在歐洲經濟區的上市許可 

荷蘭萊頓2022年10月29日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（簡稱為"Pharming"或"公司" ，阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼 ：PHARM/納斯達克股票代碼 ：PHAR）宣布 ，歐洲藥品管理局（EMA）下屬的人用藥品委員會（CHMP）已批準對leniolisib"上市許可申請"（MAA）的加速科學評估 。該申請於2022年10月初提交 ，針對研究性藥物leniolisib ，這是一種口服選擇性磷氨醇3激酶δ（PI3Kδ）抑製劑 ，用於治療12歲及以上的青少年和成人中罕見的原發性免疫缺陷病症原發性磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）綜合征（APDS） 。

2022年8月1日 ，Pharming宣布歐洲藥品管理局人用藥物產品委員會（CHMP）授予Leniolisib加速評估許可 。加速評估將審查時間從210天縮短到150天 。如果EMA認定該產品對公共衛生 ，特別是對治療創新具有重大意義 ，則將應要求批準該上市許可申請的加速評估 。預計將在2023年上半年獲得在歐洲經濟區的Leniolisib的上市許可授權 。

此次上市許可申請得到了2022年2月2日宣布的II/III期研究積極數據的支持 ，該數據滿足APDS患者的淋巴結大小縮小和初始B細胞比例增加的共同主要終點 。此外 ，此研究的安全數據表明 ，參與者對leniolisib具有良好的耐受性 。作為上市許可申請的一部分 ，Pharming還提交了一項長期開放標簽擴展臨床試驗的數據 ，該試驗針對接受Leniolisib治療的APDS患者進行 。

Pharming首席醫學官 、醫學博士 、公共衛生碩士Anurag Relan對此評論道 ：

EMA批準加速評估我們的上市許可申請 ，這凸顯了Pharming在推動leniolisib成為APDS成人和青少年患者的靶向治療藥物的持續承諾 。我們預計leniolisib將滿足APDS患者尚未得到滿足的需求 ，他們目前依靠支持性療法來治療其主要症狀 。 這項評估是Pharming為醫療保健提供商及其患者提供leniolisib全球服務的努力中的一個關鍵裏程碑 。我們期待在整個監管流程中根據需要與歐洲藥品管理局合作 。"

關於磷酸肌醇3激酶δ過度活化綜合征（APDS）

APDS是一種罕見的原發性免疫缺陷 ，每百萬人大約有1至2人感染 。APDS由兩種調節白血球成熟度的基因（PIK3CD或PIK3R1）的任意一種發生變異而引起 。這些基因發生變異會導致PI3Kδ（磷酸肌醇3激酶德爾塔）通路過度活化 。1,2PI3Kδ通路中的平衡信號對於生理免疫功能至關重要 。當這一通路過度活化時 ，免疫細胞無法成熟和正常工作 ，導致免疫缺陷和調節異常 。1 、3APDS的主要特征是嚴重複發性竇肺感染 、淋巴細胞增殖 、自身免疫和腸道病變 。4 、5由於這些症狀可能與包括其他原發性免疫缺陷在內的各種病況相關 ，APDS患者經常被誤診並遭受7年的平均診斷延遲 。6由於APDS是一種進行性疾病 ，診斷延遲可能會導致身體損傷隨著時間的推移而不斷積累 ，包括永久肺損傷和淋巴瘤 。4-7確診這種疾病的唯一方法就是進行基因檢測 。

關於Leniolisib

Leniolisib是IA PI3K類110 kDa催化亞基德爾塔異構體的小分子抑製劑 。PI3Kδ主要在血液細胞中表達 ，將磷酸酯肌醇-4-5-三磷酸肌醇（PIP2）轉換為磷酸酯肌醇-3-4-5-三磷酸肌醇（PIP3） ，對正常免疫係統功能至關重要 。Leniolisib可以抑製PIP3的產生 。PIP3作為一種重要的細胞信使，通過PDK1激活AKT ，同時調節多種細胞功能 ，如增殖 、分化 、細胞因子生產 、細胞生存 、血管生成和代謝 。與普遍表達的PI3Kα和PI3Kβ不同 ，PI3K?和PI3Kγ主要在造血細胞中表達 。PI3K?的核心作用是調節適應性免疫係統（B細胞以及少部分T細胞）和先天免疫係統（中性粒細胞 、肥大細胞以及巨噬細胞）的多種細胞功能 ，這強烈表明PI3K?是針對APDS等免疫疾病可行且可能有效的治療靶標 。迄今為止 ，在對健康受試者進行的1期首次人類試驗以及對APDS患者的II/III期允許注冊研究中 ，Leniolisib均表現出良好耐受性 。

關於Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V.（阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼 ：PHARM/納斯達克股票代碼 ：PHAR）是一家全球生物製藥公司 ，致力於改變罕見 、致人衰弱和危及生命疾病患者的生活 。Pharming正在開發蛋白質替代療法和精準藥物的創新組合並將其商業化 ，包括處於早期到後期開發階段的小分子 、生物製劑和基因療法 。Pharming總部位於荷蘭萊頓 ，員工遍布全球 ，為北美 、歐洲 、中東 、非洲和亞太地區30多個市場的患者提供服務 。